日前，Regeneron公司公布了其研发的新药Evinacumab在治疗纯合子家族性高胆固醇患者(Homozygous Familial Hypercholestrolemia,HoFH)的II期临床实验中喜人数据。从这项实验的头4名患者中获得的中期数据表明，将Evinacumab加入到现有的降脂疗法中在4周内能够将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平进一步降低55％。

HoFH是最严重的一种高胆固醇血症。虽然在100万人中只有1～2个患者，但是如果没有得到治疗，患者的LDL-C，又称为“坏胆固醇”的水平会高达500～1000毫克／分升，而正常的LDL-C水平小于130毫克／分升。因为居高不下的LDL-C水平，HoFH患者提早患上心血管疾病的风险非常高。如果没有得到治疗，患者一般在20岁之前就会显示出动脉粥样硬化性心血管疾病的症状。

Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3(Angiopoietin-like Protein3,ANGPTL3)的人类单克隆抗体。ANGPTL3在肝脏中表达，是脂蛋白脂酶(Lipoprotein Lipase)的一种天然抑制剂。而脂蛋白脂酶的作用是分解甘油三酯和其它类油脂。当Evinacumab与ANGPTL3结合后，能够防止它抑制脂蛋白脂酶，从而分解更多的甘油三酯。

“HoFH患者对诸如他汀类药物(Statins)的传统降脂疗法反应不佳。一些新出现的治疗选择又因为安全性和病人耐受性方面的顾虑而在应用上受到限制，”Regeneron公司项目方向副总裁Bill Sasiela博士说：“从正在进行的II期临床实验中获得的初步结果表明当Evinacumab和其它降脂疗法一起使用时能够降低LDL-C水平。这意味着ANGPLT3是一个令人兴奋的新靶点。我们期待通过更多的临床实验对它进行进一步探索。”